臨床試験の計画立案には評価尺度の決定、それに伴う推定・検定手法の決定、サンプルサイズの算出など統計学的な知識が必要とされます。特に、新しく開発された治療法と従来の治療法との治療効果の優劣評価と安全性の評価には、データの性質を考慮に入れた統計手法の選定と統計解析結果の解釈を正しく行う能力が求められます。
　本講演では、臨床試験、特に無作為化比較試験のデザイン、統計学的な推定と検定、サンプルサイズの求め方の考え方と使い方を分かりやすく説明します。解析方法の説明では、SPSSなどの統計解析ソフトウエアの解析結果を例示しますので、より習得しやすい内容となっています。数式もごく限られたものしか提示しませんので、数学的な素養はあまり必要ありません。

1. 臨床試験に出てくる統計学的な用語の解説
   1. 臨床試験とは?
   2. 臨床試験の実施計画書で記載されるべき事項
   3. 主要評価尺度と副次評価尺度
   4. ITT (Intention-To-Treat) の原則
   5. 解析対象集団 (Full Analysis SetとPer Protocol Set)
   6. 無作為化割り付けの方法
   7. 治療効果判定と安全性評価の事例紹介
2. 推定と検定
   1. 臨床試験で扱われるデータの種別
      • 連続データ
      • 2値データ
      • 順序データ
      • 生存時間データ
   2. 推定の定義と点推定 (平均値±標準偏差など) 、区間推定 (95%信頼区間)
   3. 有意差検定の手順
   4. 非劣性検定の考え方
   5. 推定と検定の事例紹介
   6. 適切な検定手法の選び方と留意点
3. サンプルサイズの算出方法
   1. サンプルサイズ算出の手順と算出に関する注意点
   2. 2群の平均値の差を行う場合のサンプルサイズの求め方
   3. 2群の割合の差の検定を行う場合のサンプルサイズの求め方
   4. 2群の生存率曲線の差を検定する場合のサンプルサイズの求め方