第1部: 再生医療製品の国内外における現状および市場動向

- 再生医療等製品など製品戦略、マーケットアクセスの準備・対応 –

　日本でも高額で不確実性の高い遺伝子治療等の開発承認が多くなっている。欧州では薬価や保険償還を決定するプロセスで、医療技術評価や条件付き保険償還 (Managed Entry Agreement) などが政策決定の重要な枠組みとして組み入れられている。
　本講演では、日本でも今後議論されるであろう遺伝子治療等における医療技術評価や条件付き保険償還についての動向や課題、マーケットアクセスの観点での製品戦略を解説する。

1. 日本における薬価と医療技術評価
   1. 医療経済と医療技術評価
   2. 政策における増分費用対効果比 (ICER)
   3. 薬価保険償還
   4. 遺伝子治療の費用対効果評価
2. マーケットアクセス
   1. マーケットアクセスとは
   2. 条件付き保険償還
      • リスクシェアリング
      • コストシェアリング
      • P4P (Pay for performance)
      • その他の条件付き保険償還の要件
3. 遺伝子治療
   1. 開発の動向
   2. 薬価保険償還の評価決定プセスでの課題
4. 欧米における遺伝子治療の条件付き保険償還と医療技術評価の動向
   1. イギリス、フランス、ドイツ、その他
5. 遺伝子治療を含む先端医療医薬品における薬価保険償還の今後の傾向と課題

第2部: 再生医療製品の開発および承認申請のポイント

　再生医療分野は、これまでの医薬品や医療機器による治療で治せなかった新しい治療方法として期待されてきました。最近では、がん治療に対する細胞治療が承認されて、市場が拡大し開発が加速されています。しかし、生きた細胞を製品化するためには、これまでの医薬品等の開発とは異なる様々な課題解決が必要となります。
　本講演では、講師が経験した再生医療等製品承認取得と販売の経験を元に、日本国内における製品化までのプロセス等、ビジネスの立上げに必要な情報を段階的に理解できるような説明を行います。

1. はじめに
2. 開発初期の取組み
   1. 基礎研究における確認
   2. 自社技術の評価と知的財産
   3. 産学連携とビジネス参入
3. 治験から承認へ
   1. 臨床評価、製品品質
   2. 資料作成、行政対応
   3. 開発マネジメント
4. 製造販売の課題
   1. 生産と改良
   2. 販売体制の構築
5. まとめ