第1部. オーファンドラッグ開発時に留意すべきこと

- 知財戦略・開発戦略・事業性評価要素 –

(2022年4月14日 10:00〜12:00)

　オーファンドラッグの開発で成功した事例を紐解きながら、オーファンドラッグの開発で留意しなければならないことを具体的に解説します。オーファンドラックは患者の絶対数が少ないため、投資をしても採算が取れない可能性があります。そこで、治療薬の研究・開発を低コスト、低リスクで行うことが理想的です。ドラッグ・リポジショニングは低コスト、低リスクでの開発を可能にして、高額な価格設定をしなくても研究開発費を回収し、収益を上げることが可能となります。再審査期間は10年と長いため、特許がなくても上市後10年問は市場を独占できます。
　物質特許や基本特許の出願がかなり前になされている場合には、この優遇制度が大いに寄与するため、本講義では、知財戦略・開発戦略・事業性評価要素といった点から開発時に留意すべきことをお話します。

1. 成功事例の紹介
   • F社のオーファンドラッグの開発戦略 (具体例の提示)
2. オーファンドラッグとは
   • 各国のオーファンドラッグ制度の比較
   • 日本におけるオーファンドラッグに対する優遇措置
   • ドラッグ・リポジショニング
3. オーファンドラッグの適応拡大における知財戦略
   • 事例を具体的に示しながら解説いたします
4. オーファンドラッグの適応拡大における開発戦略と事業性評価要素
   • 事例を具体的に示しながら解説いたします
5. 化合物の価値最大化に向けた開発戦略で留意しなければならないこと
6. 開発段階の医薬品の事業性評価や売上予測を立てる際の留意点
• 質疑応答

第2部. オーファンドラッグの薬価算定ルールと薬価戦略のポイント

(2022年4月14日 12:45〜15:15)

　オーファンドラッグに関する薬価算定ルール及び薬価設定の実際について分かりやすく解説するとともに、採算性を確保するための価格戦略のポイントを提言します。たくさんの人や労力・コストを経て、開発されるオーファンドラッグですが、その努力を収益化するためには、どのように原価を計算すれば良いか。またリスクを軽減するための、費用と効果の考え方を共有します。

1. オーファンドラッグに関する薬価算定ルール
   1. 類似薬効比較方式と原価計算方式
   2. オーファンドラッグに対する加算評価
      • 市場性加算
      • 先駆け審査指定制度加算など
   3. ポイント制による評価の仕組みと具体的な評価対象項目
   4. 原価計算方式での算定の仕組みと計上できる費用について
   5. 再算定ルールについて
   6. 費用対効果評価 (HTA) について
   7. 新薬創出等加算について
2. オーファンドラッグの薬価設定の実際
   1. 算定事例の紹介と解説
   2. 算定事例から見えてくる問題点と課題
3. オーファンドラッグの薬価戦略のポイント (終わりに)
   1. 薬価申請の留意点 (市場規模予測とその根拠など)
   2. 採算性確保のためには
• 質疑応答