第1部. 核酸医薬品開発における製造・品質評価

(12:30～14:30)

　近年、疾病の原因となる遺伝子の発現を制御し、その治療や予防を実現しようとする核酸医薬品の実用化が進み、大きな注目が集まっている。本講演では核酸医薬品製造についての現況を概説することで、核酸医薬品のCMCに求められる要素を整理し、核酸医薬品の開発及び周辺技術開発を考える上での情報提供の場としたい。

1. 核酸医薬品の製造
   1. 核酸医薬品の合成原理
   2. 核酸医薬品の原料
   3. 核酸医薬品の合成
   4. 核酸合成の新しい技術
      • 長鎖核酸のニーズと合成法
   5. 核酸医薬品の合成後の処理
   6. 核酸医薬品の精製方法
   7. 核酸医薬品の精製以降工程
   8. 核酸医薬品製造のサプライチェーン
2. 核酸医薬品の分析方法
   1. 核酸医薬品の純度試験
   2. 核酸医薬品の確認試験
   3. 原薬と製剤の品質試験
   4. 開発初期における物性検討
• 質疑応答・名刺交換

第2部. 核酸医薬品の承認申請作成/必要なデータ/パッケージ内容と当局の照会

～非臨床から臨床へどうやってつないでいくか〜

(14:45～16:45)

　近年国内外で新しい核酸医薬品が相次いで承認された。さらに、数多くの品目が臨床段階にある。一方、低分子医薬品や抗体医薬品と異なり、核酸医薬品には統一したガイドラインが存在せず、各社試行錯誤しながら開発を進めているのが現状である。
　本講演では、核酸医薬品の品質、非臨床試験及び臨床試験を実施するうえで留意すべき点、特に規制当局から指摘を受けやすい事項について演者の経験も踏まえ解説したい。

1. 核酸医薬品の分類及び特徴
2. 臨床試験開始に必要な非臨床試験パッケージ
   • 核酸医薬品の薬理試験を実施する際の留意点
   • 薬物動態試験における核酸医薬品の分析について
   • 臨床試験開始に必要な毒性試験パッケージの考え方
3. 核酸医薬品の臨床試験の考え方
   • 第1相 (First-in-Human) 試験の考え方
   • 第2相 (Proof-of-Concept) 試験の考え方
   • 核酸医薬の臨床試験において留意すべき点
4. 核酸医薬品のCMC
   • 核酸医薬品の開発におけるCMC上の課題及びその対応
5. 規制当局との相談において留意しておいた方がいい点
   • 規制当局から指摘を受けやすい点とその対応
• 質疑応答・名刺交換