第1部. 核酸医薬品のDDS技術とその評価

(2018年5月15日 10:30〜12:30)

• 核酸医薬の魅力と可能性
• 核酸医薬とDDS
• 核酸デリバリーに必要とされる機能
• RNA干渉医薬の特徴
• RNA干渉医薬品の開発の現況
• 核酸デリバリーシステムの現状
• 核酸デリバリーシステムの評価
• 脂質ナノ粒子 (核酸ベクター) の研究開発
• 導入効率に及ぼす要因の解析
• 全身投与型核酸デリバリーシステムの開発
• 核酸医薬の課題と展望
• 質疑応答

第2部. メーカーからみた核酸医薬開発の取り組み事例

(2018年5月15日 13:15〜15:00)

• 核酸医薬品の研究動向
• 高機能核酸医薬品
• 核酸基盤技術
• 核酸の安定化技術
• 今後の課題と展望 など
• 質疑応答

第3部. 核酸医薬品開発に対する規制当局の考え方及び相談のポイント

(2018年5月15日 15:15〜17:00)

　昨年、本邦においても2番目となる核酸医薬品が承認された。これに触発されたかのように、核酸医薬品の研究開発への参入する会社が増えている。一方、核酸医薬品の分野では技術革新が著しく、規制の方が追いついていないのが現状である。実際、低分子医薬品や抗体医薬と異なり、核酸医薬品については国際的に調和されたガイドラインは未だ存在しない。 本講演では、核酸医薬品開発に関する、日本と米国の制度及び規制当局の考え方の違いについて紹介し、臨床試験の開始及び承認申請時に留意すべきポイントについて解説する。

1. 核酸医薬品概論
2. 核酸医薬品の非臨床・臨床開発において留意すべき点について
3. 日本と米国の規制の相違
4. 核酸医薬品開発において規制当局から指摘を受けやすい点について
   • CMC
   • 非臨床
   • 臨床
• 質疑応答