第1部 国内での希少疾患の市場規模・売上予測に使えるデータとその利用法

(2022年7月15日 10:30〜12:00)

　医薬品、特に希少疾患治療薬の売上予測に使用するデータについて、製薬企業の担当者が入手可能なデータソースを中心に概観する。また希少疾患の市場性を左右する要因についても述べる。

1. 売上予測に使用するデータ
   • 患者数データ
   • レセプトデータ
   • マーケットデータ
2. 希少疾患の市場性を左右する要因
   • 価格
   • 成功確率
• 質疑応答

第2部 事業開発担当者から見た希少疾患治療薬候補品の事業性評価

(2022年7月15日 12:45〜14:15)

　希少疾患用医薬品は、オーファンドラッグとも呼ばれ、難病といわれるような、患者さんの数が少なく治療法も確立されていない病気のための薬のことです。病に苦しむ患者さんの為にもこのような薬剤の開発は大切です。その一方で、患者さんの数が多くないことによって、事業性評価においては、通常、問題にならないパラメーターにも注目する必要があります。
　本講演において、そのような考慮すべき課題について気付いていただき、今後の事業性評価に役立てていただきたい。

1. 希少疾患とは何か、どこから情報を得るのか
   • 指定難病
   • 特定小児慢性疾患
   • 希少がん
2. 事業性評価で考慮すべき課題
   • 戦略
   • コスト
   • 市場性
   • 活用すべき制度と注意点
3. まとめ
• 質疑応答

第3部 積み上げ方式による希少疾患の将来患者数予測

(2022年7月15日 14:30〜16:00)

　売上予測の基本は的確な市場把握 (市場予測) と当該製品の客観的なポテンシャルの評価である。希少疾患の患者数予測は生活習慣病のようなマスマーケットでの患者数予測とは違うと考えている。生活習慣病の患者数予測は現在充実しているセカンダリーデータをフル活用することによってかなり精度の高い患者数予測が可能である。一方、たいていの希少疾患の患者数予測は既存のセカンダリーデータを駆使することによりある程度の市場把握 (市場予測) を行うことが可能と考える。ただし、市場予測=患者数予測ではないので改めて「積み上げ方式での患者数予測」が希少疾患においては精度の高い患者数予測をするのに重要である。
　本講座ではマーケッターが患者数 (特に希少疾患) 予測の基本 (知っておくべきこと・考えねばならないこと) を知り患者数予測の方法論を主にがん領域を例に考える。

1. 市場データが充実している一般的な薬剤の市場予測
   1. 各種セカンダリーデータの活用法
   2. 市場予測の実践
2. 市場データが不足している場合の市場予測
   1. 活用可能なセカンダリーデータは?
3. データ不足を補う調査法=データがない場合の市場予測
   1. 必要とするデータの確定
   2. プライマリーデータの収集
   3. 確度の高い売上予測を実践するには
4. 精度の高い売上予測を実践するにはマーケティングプランとセットで
   1. 徹底したSTP (セグメンテーション・ターゲティング・ポジショニング)
   2. セグメンテーションごとの売上予測
• 質疑応答

第4部 欧州の希少疾患データベースの紹介と活用

(2022年7月15日 16:15〜17:15)

　希少疾患は公衆衛生上の新たな優先事項であり、公共政策に反映させるために、エビデンスに基づく世界的な有病率の推定が必要となっている。本講演では、Orphanetの情報を中心に世界的な希少疾患の患者数推計のそれぞれの希少疾患の推計方法や世界的な動向を紹介する。

1. 国際的な希少疾患の定義と情報
   1. 国別の希少疾患の定義
   2. 国際的な希少疾患の特徴
2. 希少疾患の疫学指標
3. Ohphanetによる希少疾患の患者数推計
   1. 患者数推計方法
   2. 希少疾患別の患者数推計情報
• 質疑応答