第1部. Target Product ProfileとGo/No Go意思決定

(2019年11月26日 10:00〜11:30)

　TPPが医薬品開発戦略ツールとして活用されて久しいが、その形式、プロセス、考え方は組織によってまちまちである。本講演では、意思決定につなげるTPPの視点で、考えるべきポイントや注意すべき点を紹介する

• TPPを巡る議論 – なぜTPPが重要なのか
• シーズ型TPP (シーズに基づく目指すべきプロファイル)
• ニーズ型TPP (ニーズに基づく目指すべきプロファイル)
• 意思決定の正誤
• No Goに用いるTPP (最低限達成すべきプロファイルとは)
• Go意思決定に必要な要素 (プロジェクトリスク耐性について)
• まとめ
• 質疑応答

第2部. 事業性評価に基づく開発早期のGo/No-go判断

(2019年11月26日 12:30〜14:45)

　化合物のプロファイルが明確になっていない基礎研究 (探索段階) や創薬研究、開発早期段階 (非臨床開発段階) では、事業性評価をおこなうのに必要な要素の多くは明確になっていない。臨床開発が開始され、臨床開発後期に進んでいくにつれて不確定要素やあいまい性も少なくなっていく。臨床開発早期では化合物プロファイルが不明確な上に、5年以上先の当該製品が属するであろう疾患領域の治療動向、新薬の上市動向も不透明で、どのように事業性評価をレポートし、Go/No-go判断の意思決定をおこなうのか、それは容易ではない。
　本セミナーでは、将来の治療動向の予測がしっかりと客観的かつ科学的にできるKOLの意見は重要である。そのようなKOLをどのように見出すべきかについて、概説する。また、売上データがなく、様々な要素が不確定である、臨床開発早期候補品のピーク時期待売上の算出方法、そしてそれに続く事業性評価の手法についても、本セッションではご紹介する。ピーク時期待売上は、効能取得を想定するセグメントごとに「当該疾患推定患者数」×「予測獲得シェア」×「想定薬価」で売上を算出する。「当該疾患推定患者数」は種々の患者数予測を示した統計書から適切なデータを引用する。想定薬価は類薬や対照薬を参考にして社内の薬事部門関係者が算出する。ピーク時予測獲得シェアの算出には、多くの要素が影響するため、一般的に困難を極める。
　本セッションでは、一例として、「化合物の差別化要因」「競合優位性」「当該疾患の競争の激しさ」をスコアで示し、そのスコアにウェイト付けして値を出し、その値に基づいてピーク時予測獲得シェアを割り出す手法を紹介するので、参照していただきたい。

1. 開発段階の医薬品の事業性評価や売上予測をたてる際の留意点
   • 今までに無いまったく新しいメカニズムのベストインクラスの薬剤の市場予測は極めて難しい。どのようにしたらよいかについての考察を行う。
   • 臨床開発部門とMKT部門のゴールは違うことを留意しなければならない。 議論を尽くして双方のゴールの合理的合致点を見出すことが必要である。
   • 将来の上市時点 (5 – 10年先?) の当該薬が参入する市場をどのように予測するのか? (治療方法や薬剤の顔ぶれは大きく変化していることもある)
2. 臨床開発期の化合物の売上予測の計算手法の紹介
   • 製品コンセプトが未だ不確定な臨床開発早期と、ほぼ製品プロファルが確定している臨床開発後期における売上予測の計算手法を考慮して、計算手法をどのように標準化するかが重要。
   • 社内全体のコンセンサスが得やすい計算手法はどのようなものかについて、その考え方も含めて具体的に紹介する。
• 質疑応答

第2部. 開発早期段階における意思決定のポイント

～ 適切なTPP設定とPOC試験結果判断 ～

(2019年11月26日 15:00〜17:00)

　医薬品開発においては、開発早期段階での迅速で適切な意思決定が極めて重要である。開発プロジェクトの評価やGo/No Go判断は、設定されている期待製品プロファイル (TPP) に基づいて実施されることから、適切なTPPの設定と改訂および管理が求められる。 本講座では、開発早期におけるTPP設定のポイントおよび留意点、また開発早期段階で最も重要なPOC試験の適切な計画立案と、意思決定への活用方法等について、演者の開発経験に基づいて解説する。

1. 早期判断の重要性 (イントロダクション)
2. 開発早期段階におけるTPPの設定
   1. TPPとは
   2. 開発初期のTPP設定の課題
   3. 盛り込むべき項目、設定に必要な情報
   4. TPP設定におけるKOLの活用
   5. 適切な目標設定
   6. TPPの承認と共有化
3. TPPの構成、フォーマット
   1. FDAガイダンス、他社の例
   2. 対照薬との差別化点を明確にするためのフォーマット例
4. 開発早期における意思決定
   1. TPP達成可能性を評価可能なPOC試験の設計
   2. POC試験結果の的確な判断と意思決定
   3. 意思決定会議に向けた準備
   4. 意思決定結果、理由の共有化
• 質疑応答