第1部. 核酸医薬品の開発動向と規制整備に向けた取り組み

(2019年10月29日 10:00〜12:00)

　アンチセンス、siRNAに代表される核酸医薬品は、これまで治療法のなかった難治性疾患/遺伝性疾患に対する新しいモダリティとして注目を集めている。現在、製薬業界では創薬ターゲットの枯渇が問題となっているが、核酸医薬は新たな創薬対象である「RNA」をターゲットにできる点が大きな特色である。核酸医薬の標的となるRNAはpre – mRNA、mRNAに留まらず、近年、機能解明が進んでいる非コードRNAも対象であり、RNA研究の進展と共に今後、創薬ターゲットが拡大していくと考えられる。核酸医薬品のように先進技術を応用した医薬品は、その新規性に応じた新しい品質管理・安全性評価の考え方を整理・共有する必要があり、国内においても複数のグループで議論が進められている。本講演では、核酸医薬品の基礎知識ならびに開発動向をお示しした上で、国内外における規制整備の現状を概説し、核酸医薬品の品質管理・安全性評価の考え方を紹介したい。

1. 核酸医薬品の定義・分類・特徴
2. 核酸医薬開発の現状
3. 核酸医薬品の規制整備に関する動き
4. 核酸医薬品の品質・安全性評価の考え方
5. 核酸医薬品に関する情報収集
• 質疑応答

第2部. 核酸医薬のバイオベンチャー;各社パイプラインと事業予測

(2019年10月29日 12:45〜14:45)

　核酸医薬を開発する海外を中心としたバイオベンチャーの各社パイプラインおよびその事業予測について紹介する。 ここで言う「核酸医薬」とは、遺伝子発現を介さずに直接作用する「アンチセンスRNA、siRNA、miRNA、アプタマー」などを指し遺伝子発現を介して作用する「遺伝子治療用製品」は除く。欧米ではアンチセンス医薬5品目、siRNA医薬1品目、アプタマー医薬1品が上市されている。本セミナーではこの他に、mRNAそのものを医薬品として開発しようとしている欧米のバイオテックや、RNAを標的とした低分子薬剤を開発するバイオテックについても、その最新動向を紹介したい。

1. 核酸医薬の分類と、これまでに上市された核酸医薬品
2. 核酸医薬のバイオテック各社のパイプラインと市場予測:
   1. siRNA
      • Alnylam
      • Dicerna Pharmaceuticals
      • Phio Pharmatheuticals
   2. アンチセンスRNA
      • IONIS
      • WaVe Life Sciences
      • Stoke Therapeutics
   3. miRNA
      • miRagen
      • Mirna therapeutics
   4. アプタマー
      • Ophthotech
      • NOXXON
   5. mRNA医薬
      • moderna
      • CureVac
      • BionTech
      • TranslateBio
      • Arcturus
   6. CRISPR/Cas9: EditasMedicine
      • Intellia Therapeutics
      • CRISPR Therapeutics
   7. RNAを標的とした低分子薬剤
      • Skyhawk
      • Arrakis Therapeutics
      • expansion therapeutics
• 質疑応答

第3部. 核酸医薬品の薬事戦略と知財戦略の連結的対応

(2019年10月29日 15:00〜17:00)

　核酸化合物が新規モダリティの医薬品として注目を浴びている。新規モダリティの医薬品では、薬事審査の際の着眼点への対応や剤型を含めた特許戦略などが、事業化のための新たな戦略として重要になってくる。本講座では、新薬開発における薬事戦略と知財戦略を連結させた効率的な開発戦略の考え方を示し、核酸医薬品への適応の仕方を考える。また具体的事例として、2019年6月に薬事承認された日本初のRNA干渉薬パチシランナトリウムを取り上げ、公開情報から可能な範囲で薬事戦略と知財戦略を探る。

1. 医薬品開発の薬事戦略の考え方
2. 医薬品開発の知財戦略の考え方
3. 新薬の研究開発における薬事戦略と知財戦略の連結的対応
4. 新薬の研究開発における薬事と知財の連結的対応の解析手法
5. 特許権と薬事規制の連結による新薬の事業的独占権の確保
6. 核酸医薬品の開発における薬事戦略と知財戦略の連結性
7. 日本初のRNA干渉薬パラシランナトリウムの事例
• 質疑応答