第1部. 海外のオーファンドラッグ・カンパニー:各社パイプラインと事業予測

(2019年5月10日 10:00〜12:00)

　海外には、希少疾患薬の開発と販売にフォーカスしたいわゆる「オーファンドラッグ・カンパニー」が多く存在する。それらのファーマやバイオテックはM&Aや他社品目の戦略的導入を繰り返すとともに、オーファンドラック・カンパニーの事業開発幹部が独立して新たなオーファンドラック・カンパニーを設立するなどしてビジネスを拡大してきた。
　本講座では演者が身近に見てきた事例も含め、海外で誕生した比較的新しいオーファンドラッグ・カンパニーについて、その事業戦略や各社パイプラインと事業予測、各社の国内提携の可能性などについて紹介をしたい。

• M&Aを繰り返す海外のオーファンドラック・カンパニー
• オーファンドラック・カンパニーは、同一品目をテリトリーを分けて販売
• 国内に進出した海外オーファンドラッグ・カンパニーの事例
• 最近設立された海外のオーファンドラッグ・カンパニー
• 国内パートナーが必要なオーファンドラッグ
• 希少疾病における核酸医薬の開発品目
• 質疑応答

第2部. 適応追加を見据えたオーファンドラッグの開発マネジメント

(2019年5月10日 12:45〜14:45)

　高い薬価がつく適応症から開発するという考え方が製薬企業では一般的である。高い薬価という考え方を優先すれば、オーファンドラッグとして開発していき、その後に適応拡大していくという考え方である。もちろん、開発の難度が低く承認をとりやすい適応症から開発するという考え方もあるが、薬価の高低で開発順位を決めることも一つの考えである。
　最近の例で、患者数が少ないオーファンの癌種で最初に効能を取得して高い薬価を取得したがん免疫療法薬があった。高い薬価でも患者数が少ないために売上高はさほどのものではないと予想されていた。その後、その薬剤は、患者数が相対的に多いがん種の適応が追加で承認された。薬価はこれまで通りであったため、大きな売上額に膨らみ、保険財政を一剤で食いつぶすのではないかという懸念さえ社会的に議論されることになった。その結果、通例のやり方に沿わない形で、薬価が半分に減額された。
　追加した適応による売り上げ増を考慮され、いずれ薬価が下げられることを予想しておくのは製薬企業では通常であるが、次の薬価改訂時期までは高い薬価で流通していたのがこれまでの通例であった。しかし、この事例では、その額が余りにも大きく、次回薬価改訂時期まで待てないということで薬価引き下げを審議されたのである。しかも、二年に1回という薬価改訂頻度のルールさえ変わり、毎年の薬価改定の道を開くきっかけにもなった。
　このがん免疫療法薬の例を鑑みると、「適応拡大を見据えたオーファンドラッグの開発マネジメント」は従来の考え方では通用しなくなってきている可能性が高く、新たな開発戦略の構築が急務となっていることが読み取れる。

1. オーファンドラッグの開発にあたっての国の支援
   • 優先審査
   • 申請手数料の減額
   • 再審査期間の延長
   • 助成金の交付
   • 税制措置上の優遇措置
2. 後発品の参入がなく、粛々と効能追加および剤型追加をおこなって成功しているオーファンドラッグの紹介
3. ドラッグ・リポジショニングという考え方
4. オーファンドラッグにおける効能追加と知財
5. オーファンドラッグにおける効能追加と薬価
• 質疑応答

第3部. 元審査官からみた希少疾病用医薬品における指定申請及び承認申請 (適応拡大を含む) の留意点

(2019年5月10日 15:00〜17:00)

　希少疾病用医薬品として、指定されるためには、3つの要件を満たした上で、指定申請を行う必要がある。その際の留意点について、過去に指定された品目を基に、説明する。また、希少疾病用医薬品の承認申請時の留意点、照会事項対応等について、過去の審査事例等を踏まえて、説明する。

1. 希少疾病用医薬品の指定申請
   1. 指定要件
   2. 指定申請の流れ
   3. 指定品目を踏まえた留意点
2. 希少疾病用医薬品の承認申請
   1. 新医薬品の審査の流れ
   2. 規制対応時の留意点
   3. 希少疾病用医薬品の照会事項例
• 質疑応答