本講座においては、まず2012年5指針をベースに、安全性、有効性に関する基本的考え方を俯瞰し、行間をどのように読むのかの感覚を学ぶ。ついで、iPS細胞由来CAR – Tを例とし、非臨床安全性試験packageの組立戦略についてcase studyを行う。
　最後に、製造販売承認時に規制当局が求める有効性 (適応症) をどのように示すのかをモデル動物の選択方策から議論し、導入検討しているシーズが製造販売承認に到達可能か、どのようにDue Diligenceを行うべきか、pit fallに陥らぬように、方策の一つをお示ししたい。

1. 薬事法 (薬機法) における2012年5指針の位置づけ
2. 2012年5指針の行間を読む
   1. 非臨床安全性試験
   2. 非臨床有効性試験
3. 安全性を学ぶ
   1. Risk – based approachからみた非臨床安全性試験の組み立て方
   2. A Case Study – iPSC Derived CAR-Ts
   3. 能書きをイメージ!
4. 有効性を学ぶ
   1. MOA (Mode of Action) とは
      • サイトカイン型と置換型細胞治療による有効性評価指標設定の違い
      • IVIVC (in vitro-in vivo correlationとは)
   2. モデル動物をどのように選定するか?
      • 既承認再生医療等製品からみたモデル動物の展開性と限界
5. 製造販売承認でのpit fall
   1. 安全性からみたpit fall
   2. 有効性からみたpit fall
6. Due Diligence (導入・投資) にあたっての考え方
   1. 非臨床有効性・安全性からみるポイント
• 質疑応答