細胞加工製品及び遺伝子治療用製品の輸送方法の開発、安定性試験

〜品質の同等性や一貫性評価に影響しうる輸送方法開発の考慮点〜

(視聴期間: 2025年4月21日〜5月7日を予定)

　世界的に増えている再生医療等製品・遺伝子治療用医薬品においてその開発初期から承認に至るまでドナーのヒト組織及び細胞加工製品の輸送を伴う。ところが開発難度が高い細胞加工製品では輸送方法や安定性評価がクリティカルとなり開発が後戻りすることも少なくない。なぜだろうか?
　本セミナーでは輸送方法の開発や安定性試験を実施するポイントを理解し、問題を未然に回避、解決することを目的とする。

1. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の製造・品質 (CMC) の開発プロセス
   1. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の特徴
   2. 前臨床試験から臨床試験、承認申請に至る基本的な開発プロセス
   3. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の主な課題
2. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の輸送方法・安定性試験
   1. 輸送方法・安定性試験に関わる最新の薬事規制・ガイダンス
   2. 製造販売業、製造業、卸売販売業 (輸送業者) の関係
   3. ヒト組織及び細胞加工製品の輸送方法の開発
   4. ヒト組織及び細胞加工製品の安定性試験
   5. ヒト組織及び細胞加工製品の輸送試験、安定性試験の主な課題
3. 輸送方法の開発、安定性試験の問題の回避及び課題への対応
   1. 品質管理戦略を考慮した輸送方法の開発、安定性試験の実施
   2. なぜ輸送方法の開発、安定性試験の評価の影響で開発が後戻りするのか?
   3. 製法変更、技術移転並びに同等性評価における輸送試験及び安定性試験
   4. 品質特性評価と品質管理戦略の構築
   5. PMDA相談及び承認申請資料 (CTD) の作成
4. 輸送方法の開発、安定性試験におけるCMC開発デザイン
   1. 再生医療等製品・遺伝子治療用製品のCMC開発設計 (デザイン) の基本
   2. ヒト組織及び細胞加工製品の輸送試験、安定性試験のベストプラクティス
• 質疑応答

再生医療等製品における承認申請・審査 (品質・非臨床・臨床試験) の留意点と当局の要求事項/考え方

〜PMDA 審査官が解説「審査・相談時の具体的な照会事項の例」〜

(視聴期間: 2025年5月13日〜26日を予定)

第1部「再生医療等製品の品質審査と課題」

　再生医療等製品として、承認された品目数は19製品となり、様々なタイプの製品が承認されている。製品のタイプごとに特有の品質審査における留意点があるが、細胞加工製品と遺伝子治療用製品で共通する内容を中心に、再生医療等製品の品質審査において議論になる内容をポイントごとに紹介する。

1. 細胞加工製品/遺伝子治療用製品の特長
2. 品質の基本的な考え方
3. 品質審査における留意点
   • 製造工程に使用する原料等
   • 工程内管理・規格
   • 同等性評価
   • 安定性
   • 製造工程由来不純物
4. 審査・相談時の具体的な照会事項の例
5. 条件及び期限付承認と品質審査
6. 参考ガイドライン
• 質疑応答

第2部「再生医療等製品の承認取得にむけた非臨床・臨床試験と条件付き承認の位置付け/申請戦略」

　再生医療等製品として、承認された品目数は19製品となり、様々なタイプの製品が承認されている。製品のタイプごとに特有の品質審査における留意点があるが、細胞加工製品と遺伝子治療用製品で共通する内容を中心に、再生医療等製品の品質審査において議論になる内容をポイントごとに紹介する。

1. 再生医療等製品概説
   1. 再生医療等製品とは
   2. 薬機法における再生医療等製品
   3. 臨床開発状況
2. 非臨床安全性評価
   1. 基本的考え方
   2. 細胞加工製品
      • 一般毒性試験
      • 造腫瘍性試験
      • 非細胞成分・製造工程由来不純物
      • ex vivo 遺伝子治療製品
      • CAR-T製品
   3. in vivo 遺伝子治療製品
   4. 信頼性保証
3. 臨床試験
   1. 臨床試験デザインの基礎
   2. 再生医療等製品の特殊性
   3. エンドポイント設定
   4. 試験デザイン
   5. 早期承認促進制度
4. 条件及び期限付き承認制度
   1. 制度の位置付け
   2. 承認例
   3. 留意点と申請戦略
5. 参考
   1. 日米欧の指針・ガイダンス
   2. 参考URL
• 質疑応答