第1部 再生医療等製品 (細胞治療、遺伝子治療等) のトレンド 〜株式市場の見方〜

(2023年10月10日 10:30〜12:00)

　医薬品領域では低分子医薬品から抗体が新薬として台頭する中で、さらに次世代を担うバイオ医薬品として再生医療等製品 (細胞治療、遺伝子治療等) の開発が急速に進んでいる。未だ医薬品市場の大半は低分子・抗体が占めているものの、米国の新規上場銘柄に関して言えば、コロナ禍を経ても引き続き再生医療等製品の開発を行う企業は目立っている。
　本講演では、足元で再生医療等製品は株式市場でどう評価されているのか、製薬企業が次世代創薬として注力する領域とは何か、株式市場から見た製薬・バイオ企業の評価等に関して規制・各国の動向も踏まえて紹介させて頂く予定。

1. バイオ・医薬品市場の概要
   1. 歴史・変遷
   2. 市場規模
2. 各国・地域別動向
   • IPO
   • 規制
3. 注目のモダリティとその評価
   1. 細胞治療・細胞遺伝子治療・遺伝子治療
   2. 核酸医薬・mRNA医薬
4. 日本のバイオ・医薬品セクターの抱える課題
   1. クロスオーバー投資家・リスクマネー
   2. 機関投資家比率
5. まとめ
• 質疑応答

第2部 再生医療等製品の事業性評価

(2023年10月10日 13:00〜16:30)

　再生医療等製品には、これまでの医薬品のモダリティでは克服できなかった疾患を治療できる可能性を秘めています。しかしながら、再生医療等製品では、これまでの医薬品とは大きく異なった製造方法や保管、配送が必要であり、事業性評価では注意する必要があります。
　本セミナーでは、演者が関与してきた他家幹細胞由来製品開発での経験をメインに共有させていただき、少しでも再生医療等製品の開発の一助となると幸いです。

1. なぜ事業性評価は必要なのか
2. 再生医療について
   1. 人間の体について
   2. 健康寿命と介護
   3. 再生医療に関する基礎知識
3. 再生医療等製品の現状
   1. 世界の状況
   2. 日本の状況
4. それでは、事業性評価としては何を考えるのでしょう?
   1. 事業性とは?
   2. NPVを用いた評価とは
   3. 事業性評価のために必要な情報とは
5. 再生医療の現実 承認された再生医療製品や様々な情報から見る課題
   1. 再生医療に用いられる細胞
   2. 既承認再生医療製品から得られる情報 (輸送・保管・投与)
6. 再生医療の現実 事業性評価で必要な考慮ポイントについての留意点 (細胞製品開発から学んだこと)
   1. 事業性評価での留意点
   2. コスト: 細胞製品の製造についての留意点と難しさ
   3. コスト: 細胞製品の製造工程と課題
   4. コスト: 非臨床での留意点
   5. コスト: 臨床での留意点
   6. コスト: 販売・PMSでの留意点
   7. コスト: 導入の場合の留意点
   8. 市場性: 患者数予測での留意点と細胞製品の特殊性
   9. 市場性: 投与回数 (薬剤使用量) での留意点
   10. 市場性: 薬価での留意点
   11. サポート: 難病対策・高額医療費に関する制度
7. ベンチャーで必要な追加の視点
8. 他の製品製造上の課題
   1. 遺伝子組み換え生物の使用とカルタヘナ法への対応
   2. エクソソームを用いた細胞フリー治療
9. まとめ
• 質疑応答