希少疾患に対する治療薬をオーファンドラッグ (オーファントは孤児の意味) とよび、その開発は、患者数の希少性ゆえに困難である。また、日本においては「難病の患者に対する医療等に関する法律」による難病対策として、難病の医療に関する調査及び研究が推進されている。本講習会では、希少疾患・難病の現状と、オーファンドラッグにおける国内外の制度比較、国内における近年の支援対策、開発動向について概説する。

1. はじめに
2. 希少疾患、難病
   1. 希少疾患とは
   2. 希少疾患と難病
3. オーファンドラッグ開発における支援制度
   1. 国内外のオーファンドラッグの指定制度
      1. 指定制度の国内外比較
      2. 指定後の国内における支援措置
      3. 難病に対する医薬品開発の支援
   2. 国内外の指定制度以外のオーファンドラッグ開発に向けた取り組み
4. オーファンドラッグ開発の課題と取り組み
   1. 希少性、難治性、病態不明
   2. 幾つかの解決策
5. オーファンドラッグ開発状況
   1. オーファンドラッグ開発に対する概念の変化
   2. オーファンドラッグの開発状況
6. 最後に
• 質疑応答