遺伝子治療製品開発も医薬品や医療機器と同様、品質・非臨床安全性・臨床試験という流れに沿って進められるが、大きく異なるのが原材料の安全性に係る生物由来原料基準の存在である。さらに、医薬品や医療機器の開発にはないカルタヘナ法対応も必要となり、申請者を悩ませている。本セミナーでは、遺伝子治療製品の特質に基づくこれらの規制への対応に焦点を当て、開発の一助としたい。

1. 遺伝子治療概説
   1. 遺伝子治療の概念
   2. 代表的なベクターと適用疾患
   3. 臨床開発の現状
   4. 承認品目
2. 生物由来原料基準 (生原基)
   1. 生原基制定の背景
   2. 生原基と関連法令
   3. 安全性確保の考え方
   4. 生原基の適用範囲
   5. 基準適合性説明における留意点
   6. 機構相談における論点
3. カルタヘナ法
   1. カルタヘナ議定書
   2. カルタヘナ法と関連法令
   3. 第一種使用とは
   4. 第一種使用承認申請
   5. 第二種使用とは
   6. 研究開発と産業利用
   7. 第二種使用確認申請
   8. 運用の流れ
   9. ケーススタディ
4. 開発のツール
   1. 指針等
   2. 参考資料、URL
• 質疑応答・名刺交換