第1部. 先駆け審査指定制度等の医薬品早期承認制度の活用及び資料作成のポイント

(2018年2月22日 11:00〜12:00)

　医薬品開発のグローバル化の進展に伴い、海外で承認された医薬品が日本では使えないという、いわゆるドラッグラグの問題が顕在化してきた。その解消のため、厚生労働省は、優先審査制度 (1993年) や希少疾病用医薬品 (オーファン医薬品) 指定制度 (1993年) を初めとして、様々な施策を講じてきた。その結果、現在ではドラッグラグはほぼ解消されたと言える。さらに、最近、日本において画期的な新薬の開発を促進するための制度として、先駆け審査指定制度 (2015年) や条件付早期承認制度 (2017年) 等が発令された。医薬品の開発には多大な時間とコストがかかる現状において、これらの制度をどのように医薬品開発の効率化につなげていくかが重要といえよう。
　本講演では、医薬品早期承認制度の概要及び海外制度との比較に加え、書類作成のポイント等について演者の経験も踏まえて解説する。

1. 日本における医薬品早期承認制度の概要
   • 各制度の概要及び比較
2. 先駆け審査指定品目制度
   • 先駆け審査指定制度と希少疾病用医薬品 (オーファン医薬品) 指定制度
   • 先駆け審査指定の申請要件及び指定を受けるメリット
   • 申請手続きの流れ及び書類作成のポイント
3. 条件付早期承認制度
   • 条件付早期承認制度設立の背景
   • 条件付早期承認制度の申請要件および申請の流れ
4. 海外類似制度との比較
• 質疑応答

第2部. 国内既存データ、海外データの活用と機構相談の進め方

(2018年2月22日 13:00〜14:45)

　相談資料作成の留意点、審査官は企業の作成したデータをどのようにとらえているか、また、申請資料をチェックする際、審査官がどのようなことに気をつけているかについて、元審査官の観点から紹介する。

1. 新薬承認審査の実際
   1. 審査体制の経緯
   2. チーム審査と審査チームの構成について
2. 資料作成での一般的留意事項
   1. 薬事法における承認
   2. 承認申請添付資料 (CTD) とは
   3. 承認申請に必要とされるデータ
3. 対面助言の流れと上手に活用するコツ
   1. 対面助言の種類
   2. 対面助言の準備
   3. 対面助言全般の留意点
   4. 相談資料作成の留意点
   5. 相談者見解作成の留意点
4. 審査官が申請資料に感じる無駄な部分・書き方・科学的根拠の必要性
   1. 審査官は企業の作成したデータをどのようにとらえているか
   2. 過不足のない文書を書くために
   3. 承認申請資料作成のポイント
   4. よく見られるミスと対処法
5. 審査当局とのよりよいコミュニケーションについて
• 質疑応答

第3部. 審査報告書の照会事項を読み解く～申請データ及びCTDの記載は十分だったのか?～

(2018年2月22日 15:00〜17:00)

　医薬品医療機器総合機構 (PMDA) の「医療用医薬品の承認審査情報」に公開されている審査報告書をレビューし、照会事項が出された背景について検討することは申請資料作成に非常に有意義であると考える。代表的な照会事項を示した後、照会事項が出された背景について考察してみたい。

1. 審査報告書と照会事項
   1. 代表的な照会事項
1. 照会事項の種類
2. 項目別の照会事項
   • 非臨床試験に関する照会事項
   • 臨床試験に関する照会事項
   • 臨床的位置付けに関する照会事項
3. 照会事項が出された背景
   1. データ不足が原因か? (非臨床試験、臨床試験)
   2. CTDの記載は十分だったか?
4. 照会事項を減らすためには?
   1. 同種・同効薬の審査報告書から学ぶ
   2. チェックリストの作成とチェック体制
   3. 審査期間の延長につながる照会事項とは?
5. まとめ:照会事項に回答する際の注意と対策
• 質疑応答