第1部. 遺伝子治療薬の治験実施とその課題

(2018年1月30日 10:30〜12:00)

1. 遺伝子治療薬の概要
   • in vivo遺伝子治療
   • ex vivo遺伝子治療
   • ゲノム編集技術
2. 品質 ・原材料の適格性
   • 特性及び規格
   • 安定性試験
   • バリデーションとベリフィケーション
3. 臨床安全性試験
   • 一般毒性試験
   • 造腫瘍性試験
   • 製造工程内不純物の安全性評価
4. 臨床試験
   • 試験デザイン
   • カルタヘナ対応
• 質疑応答

第2部. 承認申請を見据えた製品開発と申請のポイント

(2018年1月30日 13:00〜14:30)

　遺伝子治療にはin vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療という2つのカテゴリーがあり、用いられるベクターも異なる。本講座では、それら遺伝子治療用ベクターや細胞加工品の品質・非臨床安全性・カルタヘナ対応・臨床試験デザイン等、承認申請を見据えた製品開発を進めていく上で考慮すべきポイントについて述べる。

1. 遺伝子治療概観
   • in vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療
   • 代表的ベクターと適応疾患
2. 開発早期における留意点
   • 品質
   • 非臨床安全性
   • カルタヘナ対応
3. 臨床開発と承認申請
   • 再生医療等製品としての特殊性
4. 機構相談の利用
   • RS総合相談・RS戦略相談
   • 対面助言
5. 指針その他
   • 国内外の指針、ガイダンス
   • 参考URL
• 質疑応答

第3部. 遺伝子治療薬・細胞治療薬開発に関する国内外の最新規制動向

(2018年1月30日 14:45〜16:15)

• 先進医療としての遺伝子治療・細胞治療製品の開発状況
• 各国の規制における違いとガイドライン (遺伝子治療)
• 遺伝子治療の国際調和
• 各国の規制における違いガイドライン (細胞治療)
• 新たな遺伝子治療製品の開発とその評価
• 我が国の遺伝子治療の開発とその規制
• 再生医療等製品と遺伝子治療
• 遺伝子治療臨床研究指針の改定
• 遺伝子治療製品の品質と安全性評価
• 遺伝子治療製品をどのように評価していくか
• 質疑応答