製薬産業の研究開発投資効率は低下を続けている。先進国においては医療費の膨大化が国家問題となっており、医療経済評価を取り入れた医療費最適化が行われていることも大きな要因である。
　海外大手製薬企業は高薬価が合理的に説明しうる命の危うい疾患や重篤な希少難病を志向した研究開発を行ってる。また急成長をはたしたBVもそのような癌希少セグメントや希少難病に重点を置いた企業も存在する。
　今回は、研究開発動向を分析すると同時に、公開された希少難病データベースを用いた研究開発候補疾患の選択の試みを紹介したい。

1. 創薬の原点とは
2. 製薬企業およびBVが、希少疾患を研究すべき理由
3. 製薬産業ビジネス環境
4. 希少難病薬の研究開発およびビジネス環境
5. 製薬企業における生産性の低下
6. 社会環境の変化
7. 2000年代に時価総額を大幅に増大させた製薬企業
8. FDAが2013年に承認した一般新薬の売上予測開発コスト、患者有病率それらの相関
9. FDAが2013年に承認したOrphan diseaseの新薬の売上予測、開発コスト、患者有病率
10. 希少疾患指定薬と通常疾患の開発成功確率の比較
11. 海外希少難病薬の研究開発およびビジネス環境
12. 希少難病薬成否の要点 (欧米)
13. 国内製薬企業の大半が獲得できていない環境・情報とは
• 質疑応答