第1部. 遺伝子治療薬・細胞治療薬開発に関する国内外の最新規制動向

(2015年7月29日 12:30〜14:30)

遺伝子治療や細胞治療製品の先端医療製品の開発が急速に進展しており、多種多様な製品が開発されつつある。一方でこのような先端医療製品の開発では品質や安全性の評価が求められたり、また有効性の比較評価の困難さも使役され始めている。こういった先端医療製品の国内外の最新の規制動向やその背景にある考え方について解説したい。

1. 先進医療としての遺伝子治療・細胞治療製品の開発状況
2. 各国の規制における違いとガイドライン (遺伝子治療)
3. 遺伝子治療の国際調和
4. 各国の規制における違いガイドライン (細胞治療)
5. 遺伝子治療の光と影
6. 新たな遺伝子治療製品の開発とその評価
7. 我が国の遺伝子治療の開発とその規制
8. 再生医療等製品と遺伝子治療
9. 遺伝子治療臨床研究指針の改定
10. 遺伝子治療製品の品質と安全性評価
11. 遺伝子治療製品をどのように評価していくか
• 質疑応答

第2部. 我が国における遺伝子治療薬の治験実施とその課題

(2015年7月29日 14:45〜16:45)

iPS細胞などのヒト幹細胞を用いた先進医療技術が難治性疾患に対する新たな治療法と して脚光を浴びている。これを受け、我が国においても再生医療安全性確保法が制定 され、また、薬事法も改正されて新たに「再生医療等製品の条件付き及び期限付き承 認制度」が導入された。ただ、今後、実際に革新的医薬品がどのようなかたちで開発 されていくかは不明瞭のままであり、特に、遺伝子治療薬においては通常の医薬品開 発では見られない複数の課題も存在する。

• 遺伝子治療の原理
• 遺伝子治療の歴史
• 遺伝子治療の有効性と問題点
• 欧米における遺伝子治療の現状
• 欧米における遺伝子治療 (治験) と取り組み
• 遺伝子治療の将来的展望
• 我が国の遺伝子治療の現状
• 我が国の遺伝子治療の審査体制
• 臨床研究と治験の違い
• 審査における遺伝子治療の特異性
• ウイルスベクターの品質と特性解析
• カルタヘナ対応
• 我が国における遺伝子治療の展開と課題

• 質疑応答