第1部 希少疾患の患者数・市場規模の定量的予測とそのデータ収集のコツ

(2023年10月16日 10:00〜12:00)

　希少疾患における患者数予測は、将来的な売上予測だけではなく、臨床開発の計画やマーケットアクセス戦略にも重要となっている。本講演では、デスクサーチや既存の疫学・レセプトデータおよびNDBオープンデータなど様々な入手可能な情報を活用した患者数予測や、現行の薬価制度とマーケットアクセルを考慮した今後の薬価戦略を概説する。また、Orphanetの情報を中心に世界的な希少疾患の患者数推計の推計方法や世界的な動向を紹介する。

1. 患者数将来予測の重要性
2. 疫学文献や人口動態を用いた有病率・患者数の推計方法
   1. 文献検索の方法
   2. 文献情報の統合
   3. 有病率・患者数推計
   4. 人口動態を用いた将来予測方法
3. データベースを用いた希少疾患の患者数予測
   1. 日本で使用可能なデータの種類と特徴
      • 疫学データ
      • 医療データ (レセプト・薬局・病院)
      • NDBオープンデータ
   2. NDBオープンデータによる患者数推計
   3. 患者数推計の留意点
4. 国際的な希少疾患の定義と情報
   1. 国別の希少疾患の定義
   2. 国際的な希少疾患の特徴
   3. 希少疾患の疫学指標
   4. Ohphanetによる希少疾患別の患者数推計
• 質疑応答

第2部 希少疾患におけるアンメットニーズの捉え方・定性評価とその情報収集法

(2023年10月16日 12:45〜14:45)

　アンメットニーズは疾患治療市場の成熟度や充足度により様々であるし、ひとつの疾患市場においても医師と患者とではアンメットニーズへの認識が異なることが多い。アンメットニーズの掘り起こしにはカスタマーへの理解を深めることが必須だ。市場調査を状況に応じてカスタマイズし、クリエイティブに活用し、カスタマーからのインサイツを効果的に解釈して方向性を見出すことがカギとなる。
　近年は製薬企業の新薬開発もよりスペシャリティ領域、サブセグメント化された患者群をターゲットしたものとなっており、希少疾患におけるアンメットニーズ把握の重要性が増している。こうした疾患領域では患者会等を通した患者同士の交流が強い場合もある一方、本当の専門性を持った医師が少なく、診療科の中でも医師の知識と意識レベルに大きなギャップが存在するケースもある。純粋に臨床的なニーズだけでなく、そうした医療提供体制に起因するニーズと、それに対する打ち手の特定が市場を切り開く場合もあろう。そうした患者ニーズを全人的に理解することも含めて考えてみたい。

1. アンメットニーズの概念
   • アンメットニーズを理解する上で必要なインサイツ
   • 医薬品においてもマーケティングが重要な理由
   • 顕在アンメットニーズと潜在アンメットニーズ
2. アンメットニーズの掘り起こし
   • アンメットニーズの掘り起こしにはカスタマーへの理解を深めることが必須
   • アンメットニーズを掘り起こす考え方のプロセス
   • ペイシェントセントリシティの考え方
   • ペイシェントジャーニーの理解
   • アンメットニーズは異視点からの掘り起こしが必要
   • 潜在アンメットニーズを掘り起こすリサーチ手法
3. 希少疾患におけるアンメットニーズ
   • 希少疾患におけるニーズの特徴
4. アンメットニーズ・インサイツの活かし方
   • インサイツから方向性を導き出す
• 質疑応答

第3部 希少疾患でリターンを最大化する開発・事業モデル構築

(2023年10月16日 15:00〜16:0)

　薬価は限られた医療資源再配分の役割を持つ。医療費抑制が世界の趨勢となり四半世紀経つが、この傾向は続くであろう。最近の日経報道では、日本の薬価制度は予見性がなく、投資意欲をそぐ。希少疾患は市場が小さく製薬会社にとって採算が合いにくい。薬価が低いと開発のインセンティブが余計にそがれる等々の論点がある。制約が多い製薬業界において、アンメット医療ニーズに応答する製品像を実現する為にリスクテイク、成功の対価が妥当な希望薬価だと、演者は考えて実行分担、実現してきた。
　セミナーでは、中医協薬価資料に基づくケーススタディを提示します。インサイダー情報は開示しませんが、演者が2023年までに100以上の品目について実践実務を分担実行した経験ノウハウを反映します。活発なQ&A、突込みディスカッション大歓迎です。

• 医療費抑制策/薬価算定方式の下で希少疾患治療薬は妥当なリターンを確保できる
• 希少疾患はほぼ新規創出市場、薬価/事業化、マーケティング戦略の特徴と課題
• アンメット医療ニーズはほぼ分かっていても、効く薬がない、類似薬はない
• 薬価は事業価値リターン最大化に対して、ほぼ最大のインパクトを与える
• 類似薬がないと、薬価は類似薬効比較方式ではなく、原価方式になる?ホンマか?
• ケーススタディ、最近市販された希少疾患治療薬から
• 〇〇だから、妥当な高薬価はムリとか、通念は多い、分かったつもりが損失には多い
• 創薬研究段階で限られたデータと仮説に基づき製品像TPP策定、事業価値評価は可能
• 妥当な高薬価を獲得するには、R&D段階からR&D – Commercial – Interactionが必須
• まとめ、Q&A (途中でも歓迎) 、突込みディスカッション大歓迎です
• 質疑応答