技術セミナー・研修・出版・書籍・通信教育・eラーニング・講師派遣の テックセミナー ジェーピー

筋萎縮性側索硬化症の発症機序と治療薬開発

筋萎縮性側索硬化症の発症機序と治療薬開発

東京都 開催 会場 開催
関連するセミナー・出版物
本セミナーは終了いたしました。
セミナーの再開催を依頼する 関連するセミナー・出版物を探す

開催日

  • 2015年10月5日(月) 12時15分 ～ 17時15分

プログラム

第1部. ALSの薬物治療の現状と今後求められる治療薬像

(2015年10月5日 12:15〜13:45)

筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は代表的神経変性疾患であり、比較的急速に全身の筋萎縮が進行し、多くの患者で発症から数年で上下肢の機能廃絶、嚥下と発声不能、呼吸筋麻痺に陥り、生存のためには経管栄養、人工呼吸器が必要になる。様々な原因遺伝子が同定されたが一部であり、大部分は原因不明である。現在、我が国で治療薬として承認されているのは、リルゾールとエダラボンの2種類であるが、その効果は対症的限定的である。運動ニューロン変性を抑えて、筋障害と機能低下、生命予後の自然歴を大きく改善する治療薬が求められている。

  1. ALSとはどんな病気か。
    1. 通常のALSと特殊なALS
    2. 原因
    3. 病態
    4. 症状と障害の特徴 – 障害される機能と障害されない機能のコントラスト
  2. 現行の薬物治療
    1. リルゾール
    2. エダラボン
    3. その他:コリンエステラーゼ阻害薬など
  3. 非薬物療法
    • ロボットスーツ
    • IT機器
    • 再生医療
    • 他
  4. 期待される治療薬の条件
    1. 効果
      1. 運動ニューロン (上位/下位) の変性阻止/抑制
      2. 機能低下の抑制
        • 運動機能
        • 嚥下・発声機能
        • 呼吸機能
      3. 生命予後の延長
    2. 摂取法:非侵襲的が望ましい
      • 経口、貼付 > 筋注、皮下注 > 静注 > 髄注、脳室内投与
    3. 副作用:小
    • 質疑応答

第2部. 孤発性ALSの病因に基づいた分子標的治療法の開発

(2015年10月5日 14:00〜15:30)

ALS患者の大多数は孤発例であり、その大多数には共通した運動ニューロンの神経病理学的所見 (TDP – 43病理) が見られ、TDP – 43病理が観察される運動ニューロンではRNA編集酵素であるADAR2 の発現が著減している。分子病態モデルマウスの解析からADAR2 の発現低下はCa2+透過性AMPA受容体の発現を介してTDP – 43病理および神経細胞死を引き起こすことが明らかになり、ALSの病因に密接に関連する分子異常であると考えられる。この分子異常を標的としたALSの特異治療法開発を含めた研究内容を概説する。

  1. ALSの疾患概念/病因:孤発性と家族性
  2. 孤発性ALSに特異的な病理変化、分子異常
    • TDP – 43病理
    • RNA編集酵素発現低下
    • 未編集型AMPA受容体サブユニットの発現
  3. 孤発性ALSの分子病態モデルマウス
    • 孤発性ALSに特異的な細胞死カスケードの解析
    • ALSに観察される病理変化・分子異常の分子連関の解析
      • →Ca2+透過性AMPA受容体発現の病因的意義
      • →Ca2+シグナリング異常がもたらす緩徐な神経細胞死
  4. 治療の標的候補分子
    • 細胞死カスケードの解析から導き出された治療標的分子
  5. 分子病態モデルマウスを用いた治療法開発
    • 治療標的分子の正常化による表現型・病理変化・生化学変化の正常化
    • 治療評価に有用なパラメーター
  6. 臨床試験への展望
    • 質疑応答

第3部. ALSにおける臨床試験デザインのポイント

(2015年10月5日 15:45〜17:15)

筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は全身の筋萎縮をきたし、呼吸器につながらねば4-5年で死に至る重要な神経変性疾患である。この疾患の予後を変えるdisease modifying therapyは現在、リルテックRのみであり、その効果も限定的である。新規治療薬の開発にはこの生存期間 (または呼吸器装着) をend pointとする場合、数年にわたる臨床試験期間を要する。事前に設定した意味のある部分集団解析を併用することにより臨床試験は短期化することができる。この実例を中心に示し、アルツハイマー病への応用にも言及する。

  1. 神経変性疾患において生存期間や症状の進行抑制をprimary endpointとする臨床試験の長期化
  2. それを短期化する種々の試み
  3. 事前に設定すべき「意味のある」部分集団解析
  4. 早期診断・早期治療の重要性
  5. 早期診断のためのdisease marker
  6. 部分集団解析で良好な結果が得られた場合、追加試験においてプラセボ群を用いることの倫理的な問題
    (ヘルシンキ宣言との関係において)
  7. ALSでの教訓を他の神経変性疾患 (アルツハイマー病やパーキンソン病など) にどのように生かすか?
  8. 世界的に前例のない超高齢化社会を迎えて、いかにDisease – Adjusted Life Years (DALY) を延ばすか?
ページのトップヘ

講師

  • 葛原 茂樹 氏
    鈴鹿医療科学大学 看護学部 看護学科
    教授
  • 郭 伸 氏
    東京医科大学 神経分子病態学 寄附講座
    特任教授
  • 梶 龍兒 氏
    徳島大学 大学院 医歯薬学研究部
    教授
ページのトップヘ

会場

株式会社 技術情報協会
東京都 品川区 西五反田2-29-5 日幸五反田ビル8F
株式会社 技術情報協会の地図
ページのトップヘ

主催

株式会社 技術情報協会
お支払い方法、キャンセルの可否は、必ずお申し込み前にご確認をお願いいたします。

お問い合わせ

本セミナーに関するお問い合わせは tech-seminar.jpのお問い合わせからお願いいたします。
(主催者への直接のお問い合わせはご遠慮くださいませ。)

受講料

1名様
: 50,000円 (税別) / 54,000円 (税込)
複数名
: 45,000円 (税別) / 48,600円 (税込)

複数名同時受講割引について

  • 2名様以上でお申込みの場合、
    1名あたり 45,000円(税別) / 48,600円(税込) で受講いただけます。
    • 1名様でお申し込みの場合 : 1名で 50,000円(税別) / 54,000円(税込)
    • 2名様でお申し込みの場合 : 2名で 90,000円(税別) / 97,200円(税込)
    • 3名様でお申し込みの場合 : 3名で 135,000円(税別) / 145,800円(税込)
  • 同一法人内による複数名同時申込みのみ適用いたします。
  • 受講券、請求書は、代表者にご郵送いたします。
  • 他の割引は併用できません。
本セミナーは終了いたしました。
セミナーの再開催を依頼する
ページのトップヘ

これから開催される関連セミナー

開始日時 会場 開催方法
2024/6/14 分析法バリデーションのための統計解析入門と分析能パラメータ計算法および基準値設定法入門 東京都 会場・オンライン
2024/6/14 GMP超入門講座 オンライン
2024/6/14 GVP対応講座 オンライン
2024/6/17 これからGMP監査及び自己点検などQA業務に携わる初級者のための入門講座 オンライン
2024/6/17 EOG滅菌のリスク (安全性・品質) と代替滅菌法事例 オンライン
2024/6/17 希少疾患におけるアンメットニーズ: ペイシェントジャーニーによる掘り起こしと分析、マーケティングや事業性評価への活用 オンライン
2024/6/17 新規モダリティ医薬事業価値最大化のための薬価戦略・事業化戦略策定のポイント オンライン
2024/6/18 海外当局によるGMP査察への準備と対応 オンライン
2024/6/18 開発から製造販売後までの一貫した安全性評価の取りまとめ方と効率的な資料作成方法 (基礎編 + 実践編) オンライン
2024/6/18 開発から製造販売後までの一貫した安全性評価の取りまとめ方と効率的な資料作成方法 (基礎編) オンライン
2024/6/18 医薬品製造におけるフロー合成のGMP適用 / マイクロリアクターで良く起こるトラブル解消方法と対策事例 東京都 オンライン
2024/6/18 治験薬GMPの基本要件と実践のポイント オンライン
2024/6/18 医薬品QA業務 実務講座 オンライン
2024/6/18 医薬品中の元素不純物分析のデータ試験・管理及びPMDA等の対応ポイント オンライン
2024/6/19 ASEAN各国の医薬品申請のための薬事制度と申請資料作成方法 オンライン
2024/6/20 ザ・治験薬のGMP2024 東京都 会場・オンライン
2024/6/20 QA部門のためのGMP文書・記録類の照査のポイント オンライン
2024/6/20 医薬品の知財制度と特許戦略 入門講座 オンライン
2024/6/20 経皮吸収製剤における評価と生物学的同等性試験のポイント オンライン
2024/6/20 事例を交えて学ぶ共同研究契約・共同出願契約等に関するポイントと実践的対処方法 オンライン
ページのトップヘ