技術セミナー・研修・出版・書籍・通信教育・eラーニング・講師派遣の テックセミナー ジェーピー
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(2015年10月5日 12:15〜13:45)
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は代表的神経変性疾患であり、比較的急速に全身の筋萎縮が進行し、多くの患者で発症から数年で上下肢の機能廃絶、嚥下と発声不能、呼吸筋麻痺に陥り、生存のためには経管栄養、人工呼吸器が必要になる。様々な原因遺伝子が同定されたが一部であり、大部分は原因不明である。現在、我が国で治療薬として承認されているのは、リルゾールとエダラボンの2種類であるが、その効果は対症的限定的である。運動ニューロン変性を抑えて、筋障害と機能低下、生命予後の自然歴を大きく改善する治療薬が求められている。
(2015年10月5日 14:00〜15:30)
ALS患者の大多数は孤発例であり、その大多数には共通した運動ニューロンの神経病理学的所見 (TDP – 43病理) が見られ、TDP – 43病理が観察される運動ニューロンではRNA編集酵素であるADAR2 の発現が著減している。分子病態モデルマウスの解析からADAR2 の発現低下はCa2+透過性AMPA受容体の発現を介してTDP – 43病理および神経細胞死を引き起こすことが明らかになり、ALSの病因に密接に関連する分子異常であると考えられる。この分子異常を標的としたALSの特異治療法開発を含めた研究内容を概説する。
(2015年10月5日 15:45〜17:15)
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は全身の筋萎縮をきたし、呼吸器につながらねば4-5年で死に至る重要な神経変性疾患である。この疾患の予後を変えるdisease modifying therapyは現在、リルテックRのみであり、その効果も限定的である。新規治療薬の開発にはこの生存期間 (または呼吸器装着) をend pointとする場合、数年にわたる臨床試験期間を要する。事前に設定した意味のある部分集団解析を併用することにより臨床試験は短期化することができる。この実例を中心に示し、アルツハイマー病への応用にも言及する。
発行年月 | |
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2020/2/27 | 海外データ (試験施設) /海外導入品の信頼性基準適用と効率的なデータ利用・CTD申請 |
2020/1/30 | 凍結乾燥の最適な条件設定による品質の安定化 - ラボ機と生産機の性能の違いを反映させたスケールアップ - |
2019/8/1 | データインテグリティ規程・手順書 |
2019/6/27 | EU GVP Module I /ISO9001要求をふまえたQuality Management System の実装と運用 |
2019/6/27 | FDAが要求するCAPA導入の留意点 |
2019/5/31 | 医薬品モダリティの特許戦略と技術開発動向 |
2019/4/24 | 洗浄バリデーション実施ノウハウと実務Q&A集 |
2018/11/30 | 希少疾患用医薬品の適応拡大と事業性評価 |
2018/10/30 | 高薬理活性医薬品封じ込めQ&A集 Part2 |
2018/9/28 | 腸内細菌叢を標的にした医薬品と保健機能食品の開発 |
2018/8/31 | がん治療で起こる副作用・合併症の治療法と薬剤開発 |
2018/7/31 | 医薬品・医療機器・再生医療開発におけるオープンイノベーションの取り組み 事例集 |
2018/6/29 | 医薬品グローバル開発に必要な英語実務集 |
2018/5/30 | GVP Module改訂をふまえたEU Pharmacovigilance規制の実装 |
2018/5/18 | 創薬のための細胞利用技術の最新動向と市場 |
2018/4/25 | 統計学的アプローチを活用した分析法バリデーションの評価及び妥当性 |
2018/1/30 | バイオ医薬品のCTD-Q作成 - 妥当性の根拠とまとめ方 - |
2017/9/29 | 疾患・病態検査・診断法の開発 |
2017/8/31 | きのこの生理機能と応用開発の展望 |
2017/6/21 | 体外診断用医薬品開発ノウハウ |