技術セミナー・研修・出版・書籍・通信教育・eラーニング・講師派遣の テックセミナー ジェーピー
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(2015年5月8日 10:30〜12:00)
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、X-染色体連鎖性遺伝形式をとり、ジストロフィンの欠損を原因とする遺伝性筋疾患であるが、未だ筋変性・壊死を阻止する決定的な治療法はない。
現在、最も注目されている治療法としてアンチセンス・オリゴヌクレオチド (AON) を用いたエクソン・スキップ誘導療法がある。
我々は、ジストロフィン遺伝子のイントロン6のスプライシング変異によりエクソン7が欠失し、ジストロフィンの発現を欠く筋ジストロフィー犬に対し、モルフォリノで合成したAONを投与した結果、ジストロフィン遺伝子のエクソン6と8のスキップにより、全身骨格筋でジストロフィンが発現し、骨格筋障害の進行が抑制されることを明らかにした (Ann Neurol, 65: 667-676, 2009) 。
またより多くのDMD患者に応用可能な、ジストロフィン遺伝子のエクソン51スキップに関して、エクソン52を欠失したマウスモデル (mdx52マウス) に対し、モルフォリノの全身投与による広範なジストロフィンの発現と骨格筋障害の改善効果を明らかにした (Mol Ther, 18: 1995-2005, 2010) 。我々は、これらの成果に基づき、企業と共同開発契約を結んだ上で、ジストロフィン遺伝子のエクソン53スキップを目的として、医師主導治験に向けた準備を進め、早期探索試験を行うことができた。
我々が、動物モデルを用いて進めてきた治療法開発の方法論は、希少性疾患に対する治療法開発のひな形として、他の疾患にも応用が可能と考えられる。
将来の見通し
(2015年5月8日 12:45〜14:15)
治療法のないと考えられてきた筋ジストロフィーであるが、重篤なDuchenne型筋ジストロフィー (DMD) の治療を目ざして、様々な治療法が開発されている。
本講演では、DMDの治療に焦点を置いて、現状の治療薬による筋ジストロフィーの治療に有効性のみられる例を紹介する。
(2015年5月8日 14:30〜15:30)
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は筋ジストロフィーの中で最も発症頻度が高く、重篤な遺伝性疾患である。
ステロイド剤などの進行を遅らせる薬剤に加え、根本治療を目指したエクソン・スキップ治療、遺伝子治療、幹細胞移植治療が検討されている。
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