技術セミナー・研修・出版・書籍・通信教育・eラーニング・講師派遣の テックセミナー ジェーピー
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(2015年10月5日 12:15〜13:45)
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は代表的神経変性疾患であり、比較的急速に全身の筋萎縮が進行し、多くの患者で発症から数年で上下肢の機能廃絶、嚥下と発声不能、呼吸筋麻痺に陥り、生存のためには経管栄養、人工呼吸器が必要になる。様々な原因遺伝子が同定されたが一部であり、大部分は原因不明である。現在、我が国で治療薬として承認されているのは、リルゾールとエダラボンの2種類であるが、その効果は対症的限定的である。運動ニューロン変性を抑えて、筋障害と機能低下、生命予後の自然歴を大きく改善する治療薬が求められている。
(2015年10月5日 14:00〜15:30)
ALS患者の大多数は孤発例であり、その大多数には共通した運動ニューロンの神経病理学的所見 (TDP – 43病理) が見られ、TDP – 43病理が観察される運動ニューロンではRNA編集酵素であるADAR2 の発現が著減している。分子病態モデルマウスの解析からADAR2 の発現低下はCa2+透過性AMPA受容体の発現を介してTDP – 43病理および神経細胞死を引き起こすことが明らかになり、ALSの病因に密接に関連する分子異常であると考えられる。この分子異常を標的としたALSの特異治療法開発を含めた研究内容を概説する。
(2015年10月5日 15:45〜17:15)
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は全身の筋萎縮をきたし、呼吸器につながらねば4-5年で死に至る重要な神経変性疾患である。この疾患の予後を変えるdisease modifying therapyは現在、リルテックRのみであり、その効果も限定的である。新規治療薬の開発にはこの生存期間 (または呼吸器装着) をend pointとする場合、数年にわたる臨床試験期間を要する。事前に設定した意味のある部分集団解析を併用することにより臨床試験は短期化することができる。この実例を中心に示し、アルツハイマー病への応用にも言及する。
発行年月 | |
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2011/5/25 | 超入門 厚生労働省ER/ES指針、21 CFR Part 11とコンピュータバリデーション |
2011/4/20 | 厚生労働省「コンピュータ化システム適正管理ガイドライン」対応実践講座 |
2011/1/28 | 3極GMP/局方における無菌性保証と査察対応 |
2011/1/25 | 供給者監査実施のノウハウと注意点 |
2010/12/6 | 日本での申請をふまえたアジアンスタディと各国の相違 |
2010/12/1 | 「コンピュータ化システム適正管理ガイドライン」対応準備の手引き |
2010/11/29 | FDA Part11査察再開と欧州ANNEX11要求対応 |
2010/11/25 | EDC適合性調査と医療機関事前対応 |
2010/10/28 | 薬物動態(「ヘ」項)試験におけるデータ・試験の信頼性確保・保証とQC・QA手法/タイミング |
2010/8/20 | 3極GMP査察対応シリーズ |
2010/5/27 | CMCレギュレーションとドラッグマスターファイル(DMF)作成入門 |
2010/4/20 | 高血圧対応製品の研究開発動向と市場分析 |
2009/6/5 | 非GLP/GLP試験・医薬品製造の国内・海外委託と適合性調査対応 |
2009/2/23 | 社内監査の手引き |
2009/2/10 | 臨床試験におけるEDCに関する信頼性調査への対応実践講座 |
2007/3/16 | 臨床開発におけるER/ESの活用とコンピュータシステムバリデーション実践書 |